Los primeros fármacos se obtuvieron por la observación de los efectos de las plantas después de su ingestión por animales.
Pueden observarse al menos algunos de los efectos de los compuestos químicos en una planta, que tienen efecto beneficioso y se sabe que el estrato de la planta tenía actividad cuando se consumía por vía oral. Se descubrieron fármacos útiles sin el conocimiento de sus mecanismos o sitios de acción. Este método aún es de utilidad (p. ej., en la búsqueda de la capacidad de productos naturales para destruir microorganismos o células malignas).
Pero los métodos modernos de invención de fármacos por lo común siguen un camino opuesto; se inicia con la propuesta (hipótesis) de que cierta proteína o vía desempeña una función decisiva en la patogenia de algún proceso patológico y que la alteración de la actividad de una proteína podría ser eficaz contra la enfermedad. Surge la pregunta crítica:
- ¿Puede encontrarse un fármaco que posee el efecto deseado en el objetivo terapéutico?
- ¿La modulación de la proteína estudiada afecta la evolución de la enfermedad?
- ¿El proyecto es viable desde el punto de vista económico?
Los esfuerzos que se realizan para encontrar el fármaco deseado deben decidirse con base en el grado de confianza de las respuestas a las últimas dos preguntas.
